Az X4 Pharmaceuticals Inc december 30-án jelentette be, hogy megkezdi új hatásmechanizmusú mavorixafor hatóanyagának klinikai vizsgálatait a Waldenström-makroglobulinémia kezelésében.

Az EMA CHMP pozitívan véleményezte a HIV fertőzés kezelésére szolgáló Trogarzo (ibalizumab) készítményt.

BEVEZETÉS
A Waldenström macroglobulinaemia ritka, gyógyíthatatlan limfoproliferatív betegség, amely a csontvelőben és más szövetekben az IgM-termelő limfoplazmacitoid tumorsejtek megjelenésével jár. A MYD88 génben felfedezett visszatérő, a Waldenström macroglobulinaemiában szenvedő betegek mintegy 90%-ában kimutatható L265P pontmutáció és a MYD88 közvetítette jelátvitel jobb biológiai megismerése új, a szignálútvonalat célzó új terápiák lehetőségével kecsegtet.

BEVEZETÉS
A Waldenström-macroglobulinaemia a rosszindulatú B-sejtes lymphomák csoportjába tartozik, és fő jellemzője a lympho-plasmocyták klonális felszaporodása és a monoklonális IgM termelés. A kezelés fejlődése ellenére a betegek többségénél a betegség mégis progrediál, ami indokolja a terápiák további javítását.

A krónikus lymphocytás leukaemia (CLL), más néven kis lymphocytás lymphoma a világ számos régiójában a leggyakoribb rosszindulatú lymphoid kórkép, és a betegek mintegy 90%-ánál a diagnózis megállapítása tünetmentes, korai, illetve közepesen előrehaladott stádiumokban (Rai 0-1, Binet A) történik. 

Új gyógyszerekkel befolyásolható molekuláris mechanizmusok CLL-ben

Rosszindulatú B-sejtekben a normál B-sejtekhez hasonló aktivásúak a sejtek szaporodásáért felelős jelátviteli folyamatok. A krónikus lymphocytás leukaemia- (CLL) sejtek különböző típusú stroma-sejtekkel állnak kölcsönhatásban, mint például a mesenchymális stroma-sejtek, a monocyta eredetű dajka jellegű sejtek, T lymphocyták, amelyeket együttesen mikrokörnyezetnek hívnak. A CLL sejtek szaporodása a pszeudo-follikulusnak nevezett mikroanatómiai szöveti egységben valósul meg, amely a CLL jellegzetes hisztopatológiai sajátossága. A CLL sejtek függősége a mikrokörnyezettől régóta ismert kísérleti megfigyelés az ex vivo sejtkultúrák indítási nehézségei kapcsán. Hasonló jellegű függősség ismert follikuláris lymphomában (FL) és diffúz nagy B-sejtes lymphomában (DLBCL) is.   

A különféle G-fehérjéhez kapcsolt receptorok szerkezetén alapuló tervszerű gyógyszerfejlesztés új, eddig ismeretlen típusú, célzottabb hatású molekulákhoz vezethet el. A fehérjék térbeli szerkezetének feltárása a jelátvitel mechanizmusának jobb megértését is lehetővé teszi. Mindez megkönnyíti a meghatározott tulajdonságokkal rendelkező molekulák célzott fejlesztését, és végeredményben specifikus farmakológiai tulajdonságokkal rendelkező hatóanyagokat lehet ilyen módon kifejleszteni.

Az utóbbi években szakmai körökben jelentősen felértékelődött a thrombocyták (vérlemezkék) szerepe. Az alábbi áttekintés a legújabb kutatási eredmények alapján mutatja be a thrombocyták különféle betegségek kialakulásában játszott szerepét.